La fibrosis quística tiene en Argentina una prevalencia de uno en cada 6.700 nacimientos y, de acuerdo al Registro Nacional de FQ (ReNaFQ), hasta marzo del 2025 se registraron 1.888 casos de la enfermedad, de los cuales el 80,2% de los pacientes son menores de 26 años. Entre otras investigaciones, un estudio retrospectivo realizado en el Centro de Fibrosis Quística para Adultos del Hospital Interzonal General de Agudos (HIGA) Rodolfo Rossi de La Plata, analizó 21 años de seguimiento de la enfermedad en 124 pacientes y permitió trazar un panorama de la supervivencia en esta patología.
Los resultados de esta investigación médica mostraron una supervivencia global del 82% a los cinco años, del 72% a los diez y del 40% a los veinte años. Este trabajo confirma que la supervivencia de los adultos con FQ en Argentina se ha prolongado en las últimas décadas, en línea con la tendencia global, pero aún persisten factores clínicos y extrapulmonares que condicionan el pronóstico, en el caso de enfermos de cirrosis y diabetes.
Aunque en Argentina, la fibrosis quística no puede prevenirse de manera efectiva, alcanzar los avances actuales depende en gran medida de continuar fortaleciendo la detección temprana de la enfermedad. En este sentido, el screening neonatal, conocido como prueba del talón, resulta una herramienta muy importante para lograr identificar la enfermedad desde los primeros días de vida y de ese modo iniciar el tratamiento oportuno y más efectivo que marque una diferencia en la evolución del paciente.
En cuanto a la maternidad, lo que antes se consideraba un riesgo elevado hoy es una posibilidad concreta. Gracias a los avances terapéuticos, cada vez más mujeres con FQ logran concebir y llevar adelante embarazos saludables. Un relevamiento realizado en tres centros de adultos del país (HIGA R. Rossi, Hospital Muñiz y Hospital Lagomaggiore) documentó cinco embarazos recientes en mujeres que continuaron con la triple terapia durante la gestación, sin complicaciones y con estabilidad clínica.
Un logro destacado en Argentina
Los avances terapéuticos, en especial los moduladores del CFTR, marcaron un cambio profundo en la historia natural de la fibrosis quística, al permitir mayor sobrevida, mejorar la calidad de vida y ofrecer la posibilidad de proyectar un embarazo. El acceso a terapias innovadoras a nivel mundial, sigue siendo un obstáculo debido a los altos costos del tratamiento.
Salud fibrosis tratamiento
Especialistas compartieron la importancia del acceso a nuevas terapias y una mejora de la expectativa de vida en los pacientes
Foto gentileza larazon.es
En Argentina, a partir de la Ley Nº 27.552, se incorporó la FQ como enfermedad priorizada dentro del Programa Nacional de Enfermedades Poco Frecuentes, situación que permitió la posibilidad de tener un mayor acceso a tratamientos de calidad. “El acceso a los tratamientos varía enormemente según el país donde viva el paciente. En Argentina se ha logrado un avance notable ya que la versión genérica de la triple terapia de Gador ha demostrado ser bioequivalente al medicamento original, con la misma efectividad", señaló el doctor Ezequiel Baran.
El profesional es jefe del Servicio de Neumonología del HIGA, de La Plata, explicó que "mientras se ha innovado exitosamente en la producción local de medicamentos genéricos, el registro nacional de fibrosis quística expone una realidad preocupante: aún existe una población sustancial sin diagnosticar. Esto implica que, aunque el país haya resuelto el acceso para quienes cuentan con diagnóstico, miles de personas nunca reciben tratamiento simplemente porque desconocen que tienen la enfermedad”.
