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martes 19 de abril de 2016

Un fármaco experimental previene la pérdida de visión asociada al glaucoma

El nuevo compuesto evita la degeneración del nervio óptico en ratones y podría incluso utilizarse en otras enfermedades neurodegenerativas.

Millones de personas en el mundo padecen glaucoma, conjunto de hasta 60 enfermedades oculares que conllevan a la ceguera por una degeneración progresiva del nervio óptico. De hecho, el glaucoma constituye a día de hoy la primera causa de ceguera irreversible en todo el mundo. Y es que si bien a día de hoy ya existen tratamientos para tratar la enfermedad, caso de la cirugía y, sobre todo, de los medicamentos para reducir la presión intraocular, la mayoría de afectados siguen experimentando una pérdida gradual de la visión. De ahí la importancia de un nuevo estudio llevado a cabo por investigadores de la Universidad de Kioto (Japón), en el que se describe un nuevo fármaco experimental que podría ayudar a prevenir la degeneración del nervio óptico y, por tanto, la pérdida de visión asociada al glaucoma. O así sucede, cuando menos, en modelos animales –ratones.

Como explica Hanako Ikeda, directora de esta investigación publicada en la revista «Heliyon», «nuestros pequeños compuestos, recientemente desarrollados, han logrado prevenir la progresión del glaucoma en tres modelos diferentes de ratones. Así, nuestros resultados sugieren que estos compuestos podrían ralentizar la progresión de la enfermedad y prolongar la visión normal, o 'casi normal', en personas con glaucoma. Y de la misma manera, ya desde un punto de vista ideal, podrían incluso prevenir la pérdida eventual de la visión».

Protector de la visión

El equipo de investigadores liderado por Hanako Ikeda ha dedicado los últimos años a estudiar las causas que explican la muerte de las neuronas oculares. Y entre otros hallazgos, han constatado el importante papel que juega en esta muerte celular la denominada 'proteína contenedora de valosina' (PCV), una enzima encargada de romper las moléculas de ATP para proporcionar energía a la célula –es decir, con actividad ATPasa.

Así, como indica Hanako Ikeda, «hemos asumido que los inhibidores específicos de la actividad ATPasa de la PCV prevendría tanto la muerte de las neuronas como los síntomas de la enfermedad».

Por tanto, el objetivo ha sido desarrollar un compuesto que ayude a mantener los niveles de ATP –es decir, que contrarreste la actividad ATPasa de la enzima PCV– y, de esta manera, reduzca el estrés celular y proteja las neuronas. Y el resultado ha sido este nuevo compuesto o fármaco experimental, inicialmente bautizado como 'sustancia de la Universidad de Kioto' (KUS).

Y esta KUS, ¿es realmente eficaz a la hora de evitar la pérdida de visión en el glaucoma? Pues según el estudio, sí. Concretamente, el estudio muestra que tras su administración oral o intravenosa, la KUS protege las neuronas de la retina en modelos animales –ratones– con glaucoma. Además, los animales tratados con la KUS experimentaron una menor reducción del grosor de la capa de fibras nerviosas de la retina que aquellos que recibieron placebo. Y como destacan los autores, «la KUS también ayudo a conservar la función visual en estos animales, en teoría gracias al mantenimiento de los niveles de ATP».

Próximamente en humanos

Como apunta Hanako Ikeda, «la reducción gradual de los niveles de ATP es un fenómeno prácticamente universal en la muerte celular. Y en este sentido, la KUS 121 mantiene los niveles celulares de ATP a través de la inhibición de la actividad ATPasa de la PCV. O dicho de otra manera, al inhibir esta actividad ATPasa de la PCV, libera ATP para otros procesos celulares esenciales y, en consecuencia, previene o retrasa la muerte celular».

En definitiva, refieren los autores, «la KUS, al igual que otros compuestos similares desarrollados en nuestro laboratorio, podría ofrecer una protección neuronal en el glaucoma e, incluso, en otras enfermedades neurodegenerativas».

Y este nuevo fármaco experimental, ¿cuándo estará disponible para su uso en seres humanos? Pues aún habrá que esperar. Y es que si bien los investigadores ya están diseñando ensayos clínicos para evaluar su eficacia y seguridad en seres humanos, primero quieren estudiar en mayor profundidad los mecanismos de esta protección celular en ratones.

Como concluyen los autores, "todavía habrá que esperar otros tres o cinco años antes de que se inicien los ensayos clínicos con la KUS en seres humanos con glaucoma".
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